En la actualidad no existen tratamientos aprobados para proteger la visión de las personas que padecen atrofia geográfica, una forma avanzada y grave de degeneración macular seca asociada a la edad (DMAE ) que puede conducir a la pérdida permanente de visión. Pero la esperanza puede estar en camino para los cinco millones de personas que padecen atrofia geográfica en todo el mundo.
Un nuevo estudio que se presentará esta semana en AAO 2024, la 128ª reunión anual de la Academia Americana de Oftalmología, muestra que los pacientes tratados mensualmente con un fármaco en investigación (ANX007) reducen su riesgo de pérdida de visión en un 72 por ciento. Los datos también mostraron que se protegían importantes zonas de la retina fundamentales para una buena visión.
“Los datos son impresionantes, ya que muestran que ANX007 protege significativamente contra la pérdida de visión por atrofia geográfica y ayuda a preservar la anatomía retiniana importante para lograrlo”, dijo el investigador principal Rahul N. Khurana, MD, de Northern California Retina-Vitreous Associates. “Esto ofrece mucha esperanza para nuestros pacientes con atrofia geográfica que luchan por tratamientos clínicamente significativos en la práctica.”
La atrofia geográfica hace que regiones de células de la retina se desgasten y mueran, dando lugar a un creciente punto ciego en el campo visual. Esto dificulta la conducción, la lectura e incluso el reconocimiento de caras. La atrofia geográfica causa alrededor del 20% de la ceguera legal en Norteamérica.
Aunque la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó el año pasado dos nuevos fármacos que pueden ayudar a ralentizar el empeoramiento de la enfermedad con el paso del tiempo, actualmente no existen tratamientos aprobados que puedan proteger la visión de esta devastadora afección.
ANX007 es un nuevo agente neuroprotector que se inyecta en el ojo. Actúa bloqueando una parte del sistema inmunitario conocida como sistema del complemento, concretamente la molécula inmunitaria C1q de la vía del complemento. Se cree que la C1q es un factor clave de la neurodegeneración. Se espera que el bloqueo de C1q permita evitar la pérdida de sinapsis, la inflamación y el daño neuronal que provoca la pérdida de visión por atrofia geográfica.
En un ensayo clínico de fase 2, se asignó aleatoriamente a 161 pacientes a recibir una dosis de 5 mg de ANX007 cada mes, cada dos meses o un tratamiento simulado. Tras un año de tratamiento, el riesgo de perder tres líneas de visión o más, medido con una tabla optométrica, se redujo en un 72% en los pacientes tratados mensualmente (P = 0,006) y en un 48% en los tratados cada dos meses (P = 0,064).
El tratamiento también protegió los fotorreceptores de la fóvea central. Los fotorreceptores son neuronas de la retina encargadas de detectar la luz. Proteger los fotorreceptores es esencial para proteger la visión. Tras un año de tratamiento, ANX007 redujo la pérdida de área de la zona elipsoide en aproximadamente un 30% en los pacientes tratados cada mes o cada dos meses, en comparación con los pacientes que recibieron inyecciones simuladas.
Basándose en estos y otros datos, la FDA ha concedido al tratamiento el estatus de Fast Track, y la Unión Europea le ha otorgado la designación de Medicamento Prioritario (PRIME) para acelerar la investigación de ANX007.
Actualmente se está llevando a cabo un ensayo de fase 3 global, aleatorizado y controlado con simulacro de ANX007, cuyos datos de referencia se esperan para el segundo semestre de 2026.
Un prometedor fármaco podría ser el primero en proteger la visión de los pacientes con DMAE seca
