Una terapia génica basada en optogenética mostró resultados alentadores en pacientes con enfermedad de Stargardt y en un modelo experimental de atrofia geográfica, lo que abre el camino a nuevos ensayos clínicos en degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca avanzada.
Los resultados, presentados durante la 130.ª reunión anual de la Academia Americana de Oftalmología (AAO 2026), en Nueva Orleans, corresponden a sonpiretigene isteparvovec (son-vec), una terapia génica experimental administrada mediante una única inyección intravítrea. A diferencia de los tratamientos actualmente aprobados para la atrofia geográfica, cuyo objetivo es ralentizar la progresión de las lesiones, esta estrategia busca recuperar parte de la función visual perdida.
La terapia utiliza la optogenética, una técnica que permite modificar determinadas células para que respondan a la luz. En este caso, introduce un gen en las células bipolares de la retina, que suelen sobrevivir a la pérdida de los fotorreceptores. Estas células comienzan a producir una proteína fotosensible denominada opsina, con el propósito de responder directamente a los estímulos luminosos.
En un ensayo clínico abierto de fase 2 realizado en pacientes con enfermedad de Stargardt y agudeza visual de 20/200 o peor, aquellos cuya atrofia estaba limitada a la mácula presentaron una mejoría promedio de 12 letras en la escala ETDRS, equivalente a más de dos líneas de agudeza visual. El tratamiento fue bien tolerado y no se notificaron eventos adversos graves.
De manera complementaria, un estudio en primates no humanos con lesiones inducidas por láser para simular la atrofia geográfica mostró una mayor respuesta eléctrica retiniana mediante electrorretinografía multifocal después del tratamiento.
Según David S. Boyer, investigador principal, estos hallazgos justifican avanzar hacia un ensayo clínico aleatorizado de fase 2 en pacientes con atrofia geográfica secundaria a DMAE seca.
Sin embargo, los investigadores advierten que todavía no se ha demostrado la recuperación visual en pacientes con atrofia geográfica asociada a la edad. Los resultados clínicos disponibles proceden de personas con enfermedad de Stargardt, por lo que será necesario confirmar la seguridad y eficacia de esta estrategia en la población objetivo.
El avance adquiere especial relevancia tras la concesión del Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026 a Karl Deisseroth, Peter Hegemann y Georg Nagel por sus descubrimientos relacionados con la optogenética, tecnología que constituye la base científica de esta línea de investigación.
Fuente: Academia Americana de Oftalmología (AAO), octubre de 2026. Información complementaria: Nanoscope Therapeutics y Ophthalmology Times.
