En la actualidad, no existían tratamientos aprobados para proteger la visión de las personas que padecen atrofia geográfica, una forma avanzada y grave de degeneración macular seca asociada a la edad (DMAE) que puede conducir a la pérdida permanente de visión. Sin embargo, surgieron esperanzas para los cinco millones de personas que afectadas por esta condición en todo el mundo.
Un estudio presentado en la 128ª reunión anual de la Academia Americana de Oftalmología (AAO 2024), reveló que los pacientes tratados mensualmente con un fármaco en investigación (ANX007) redujeron su riesgo de pérdida de visión en un 72 %. Los datos también indicaron que se protegieron importantes zonas de la retina fundamentales para una buena visión.
“Los datos fueron impresionantes, ya que mostraron que ANX007 protegió significativamente contra la pérdida de visión por atrofia geográfica y ayudó a preservar la anatomía retiniana necesaria para lograrlo”, comentó el investigador principal Rahul N. Khurana, MD, de Northern California Retina-Vitreous Associates. “Esto ofreció mucha esperanza para los pacientes con atrofia geográfica, quienes enfrentaban una lucha constante por obtener tratamientos clínicamente significativos en la práctica.”
La atrofia geográfica causa que regiones de células de la retina se desgasten y mueran, dando lugar a un creciente punto ciego en el campo visual. Esto dificulta la conducción, la lectura e incluso el reconocimiento de caras. La atrofia geográfica causa alrededor del 20 % de la ceguera legal en Norteamérica.
Aunque la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó el año pasado dos fármacos que pueden ayudar a ralentizar el progreso de la enfermedad con el paso del tiempo, no se disponía de tratamientos aprobados que protegieran directamente la visión frente a esta devastadora afección.
ANX007: Un agente neuroprotector prometedor
ANX007 es un nuevo agente neuroprotector que se administra mediante inyecciones oculares. Su mecanismo de acción consiste en bloquear una parte del sistema inmunitario conocida como sistema del complemento, concretamente la molécula inmunitaria C1q. Se cree que la C1q desempeña un papel clave de la neurodegeneración. Al bloquearla, se esperaba prevenir la pérdida de sinapsis, la inflamación y el daño neuronal responsables de la pérdida de visión por atrofia geográfica.
En un ensayo clínico de fase 2, 161 pacientes fueron asignados aleatoriamente a recibir una dosis de 5 mg de ANX007 mensual, cada dos meses o un tratamiento simulado. Tras un año de tratamiento, el riesgo de perder tres líneas de visión o más, medido con una tabla optométrica, se redujo en un 72 % en los pacientes tratados mensualmente (P = 0,006) y en un 48 % en los tratados cada dos meses (P = 0,064).
El tratamiento también protegió los fotorreceptores de la fóvea central responsables de detectar la luz en la retina. Proteger estos fotorreceptores fue esencial para conservar la visión. Tras un año de tratamiento, ANX007 logró reducir la pérdida del área de la zona elipsoide en aproximadamente un 30 % en los pacientes tratados cada mes o cada dos meses, en comparación con los pacientes que recibieron inyecciones simuladas.
Con base en estos resultados, la FDA otorgó al tratamiento el estatus de Fast Track, mientras que la Unión Europea le concedió la designación de Medicamento Prioritario (PRIME), con el objetivo de acelerar la investigación de ANX007.
Actualmente se está llevando a cabo un ensayo de fase 3 global, aleatorizado y controlado con simulacro de ANX007, cuyos datos de referencia se esperan para el segundo semestre de 2026.
ANX007 representó un avance significativo en la lucha contra la atrofia geográfica, brindando nuevas esperanzas a millones de pacientes alrededor del mundo.
