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Más terapias génicas contra la ceguera


Departamento editorial

 – (Irvine, CA, and Zurich, Suiza) Allergan Inc. and Molecular Partners AG están realizando la II fase del estudio de una proteína para tratar la forma húmeda de la DMRE y el edema macular diabético. La proteína, MP0112, pertenece a una nueva calse de fármacos biológicos (DARPin) para actuar sobre el factor de crecimiento endotelial vascular A. La meta de este programa es desarrollar tratamientos más efectivos para enfermedades como el edema macular diabético neovascular con la posibilidad de reducir la frecuencia de las inyecciones intravítreas.

 

– Investigadores de la Escuela de Medicina Keck (Universidad de Southern California) desarrollaron una terapia génica para tratar la ceguera por retinitis pigmentosa y degeneración macular por la edad. El grupo analizó la respuesta de las células de la capa nuclear interna de la retina y de las células bipolares de unos ratones ante una proteína sensible a la luz enviada a través de un virus relacionado con un adeno recombinante (rAAV) dentro de una cápside mutada por tirosina, para permitir la fotosensibilidad de las células y restaurar la función visual de unos ratones. La tecnología se denomina optogenética y se conoce desde 2004, cuando Edward Boyden, encontró que una proteína fotoactivada de un alga (canalrodopsina-2 o ChR2) podía fotoactivar las neuronas. De acuerdo con los investigadores, la terapia es segura y no generó una respuesta inmune o inflamatoria en el ojo. Esta técnica viral se usa en otras pruebas genéticas y farmacológicas. (Doroudchi MM, Greenberg KP, Liu J, Silka KA, Boyden ES, Lockridge JA, Arman AC, Janani R, Boye SE, Boye SL, Gordon GM, Matteo BC, Sampath AP, Hauswirth WW, Horsager A. Virally Delivered Channelrhodopsin-2 Safely and Effectively Restores Visual Function in Multiple Mouse Models of Blindness. Molecular Therapy 2011;abril19).

– La protectina CD59 puede reducir los signos de la degeneración macular por la edad, indicaron investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Tufts. La activación del Complemento, parte del sistema inmune, produce poros o agujeros llamados complejo de ataque a la membrana celular (MAC) y la proteína CD59 bloquea la formación del MAC, aunque es inestable y eso ha afectado estudios anteriores. El método de terapia génica creado en Tufts produce CD59 continuamente en el ojo y sobrepasa esas barreras, por lo que pierce que puede servir para luchar contra el avance de la enfermedad. Este grupo también envió la proteína a la retina de un ratón a través de un virus desactivado. Los resultados indicaron que 62% de ojos tratados pudieron controlar más el crecimiento de los vasos sanguíneos y 52% presentaron menos MAC que los controles. Cashman SM, Ramo K, Kumar-Singh R. A Non Membrane-Targeted Human Soluble CD59 Attenuates Choroidal Neovascularization in a Model of Age Related Macular Degeneration. A Non Membrane-Targeted Human Soluble CD59 Attenuates Choroidal Neovascularization in a Model of AMD. PLoS One 2011;6(4):abril28

– En el Schepens Eye Research Institute lograron regenerar las primeras áreas grandes de la retina y mejorar la función visual usando células IPS (células madre pluripotentes inducidas) derivadas de la piel. En el año 2006, investigadores japoneses lograron transformar estas células cutáneas en pluripotentes (muy parecidas a las células embrionarias) por factores de transcripción para convertirlas en IPS, las cuales pueden convertirse en cualquier otra célula en el cuerpo, pero sin la carga ética, emocional y política que tiene el uso de las células embrionarias.

Las pruebas se hicieron con células de piel tomadas de la cola de los ratones fluorescentes rojos, porque eran más fáciles de ver en los ojos trasplantados. Los investigadores observaron que las células trasplantadas se habían ubicado en la capa de fotorreceptores y comenzado a integrarse y a trabajar dentro del tejido retiniano sano. El siguiente paso es ensayar con retinas degeneradas de animales más grandes. (Tucker BA, Park IH, Qi SD, Klassen HJ, Jiang C, Yao J, Redenti S, Daley JQ, Young MJ. Transplantation of Adult Mouse iPS Cell-Derived Photoreceptor Precursors Restores Retinal Structure and Function in Degenerative Mice. Qi PLoS ONE 2011;Abr 29).