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Las personas con enfermedad ocular tiroidea tienen ahora una opción no quirúrgica para mejorar la proptosis, gracias a la aprobación de la FDA de teprotumumab (Tepezza) de Horizon Therapeutics. Es un anticuerpo monoclonal inhibidor del IGF-1R, se administra una vez cada 3 semanas para un total de 8 infusiones.
Raymond Douglas, MD, PhD, el investigador principal dijo a MedPage Today que fue un “momento decisivo” para la enfermedad ocular tiroidea. La aprobación fue recibida con entusiasmo por los oftalmólogos que durante mucho tiempo buscaron una alternativa a los esteroides, la radiación y la cirugía para controlar la afección.
“El teprotumumab es realmente un” cambio de juego “, ya que representa una terapia dirigida que se ha demostrado en ensayos rigurosos para mejorar la proptosis e incluso la visión doble en un número significativo de pacientes”, dijo Julian Perry, MD, cirujano oculoplástico en la Clínica Cleveland. El Dr. Perry es miembro del panel de dispositivos oftálmicos de la FDA, pero no participó en esta aprobación. Tiene la esperanza de que el medicamento pueda evitar que algunos pacientes sufran los efectos debilitantes de la enfermedad y las cirugías invasivas.
La decisión de la FDA, se basó en una fuerte evidencia clínica de fase 2 y fase 3. Ambos estudios, que incluyeron 170 pacientes, encontraron que más del 70% de los pacientes tratados con teprotumumab tuvieron una mejoría significativa en la proptosis (≥2 mm), en comparación con solo el 10 al 20% de los grupos de placebo. Más del doble de pacientes en los grupos de tratamiento lograron la resolución completa de la diplopía (53% frente a 25%).
La mayoría de los eventos adversos durante los ensayos fueron leves a moderados. Las reacciones más comunes incluyen espasmo muscular, náuseas, pérdida de cabello, diarrea, fatiga, hiperglucemia, pérdida de audición, piel seca, alteración del sentido del gusto y dolores de cabeza.
A fines del año pasado, el teprotumumab recibió apoyo unánime durante una reunión del comité asesor de la FDA, además de que ya se le otorgó la designación de revisión prioritaria, medicamentos huérfanos, vía rápida y terapia innovadora.
Horizon planea continuar monitoreando las tasas de seguridad y retratamiento del medicamento en un estudio posterior a la comercialización. La compañía espera que el medicamento llegue a los mercados estadounidenses en las próximas semanas.